Medicamento de alto custo: quando o plano de saúde é obrigado a fornecer

O plano de saúde é obrigado a fornecer medicamento de alto custo quando a doença tem cobertura contratual, o tratamento foi prescrito pelo médico assistente, o medicamento tem registro na Anvisa e, se estiver fora do rol da ANS, preenche os critérios da Lei 14.454/2022. O preço, isoladamente, não é motivo válido de negativa. A lei não prevê exclusão por custo.

A discussão real não está no valor. Está em três pontos: se o medicamento consta no rol, se o uso prescrito está previsto na bula (off-label) e se a administração é domiciliar. São esses os fundamentos que as operadoras usam para negar, e é sobre eles que a análise técnica se concentra.

Este texto mostra como cada um desses pontos é tratado hoje pela legislação, quais negativas costumam ser válidas e quais não se sustentam.

Alto custo não é categoria jurídica

Não existe na Lei 9.656/98 uma categoria chamada “medicamento de alto custo” com regras próprias. A expressão descreve uma realidade econômica: imunobiológicos, terapias-alvo em oncologia, medicamentos para doenças raras. Juridicamente, eles seguem as mesmas regras de qualquer outro medicamento.

Isso tem uma consequência prática. Se a operadora justifica a recusa dizendo que o tratamento é “muito oneroso” ou “fora da política de custos”, ela está usando um critério que a lei não autoriza. O contrato de plano de saúde existe justamente para diluir o risco de despesas elevadas.

Um exemplo concreto: um paciente com doença autoimune recebe prescrição de um imunobiológico de R$ 18.000 por aplicação, com uma aplicação mensal. Em 12 meses, são R$ 216.000. Esse número explica por que a operadora resiste. Não explica, por si só, por que ela poderia recusar.

Medicamento fora do rol da ANS após a Lei 14.454/2022

O rol de procedimentos e eventos em saúde da ANS lista a cobertura mínima obrigatória. Por muito tempo, a discussão girou em torno de saber se essa lista era exemplificativa (o plano cobre o que está nela e mais) ou taxativa (o plano cobre só o que está nela).

A Lei 14.454/2022 alterou a Lei 9.656/98 e definiu que o rol constitui referência básica para os planos contratados a partir de 1999 e para os adaptados. Ou seja: o rol é o piso, não o teto.

Os critérios legais para cobertura fora do rol

A mesma lei incluiu no art. 10 da Lei 9.656/98 a regra de que tratamento prescrito por médico ou odontólogo assistente, ainda que fora do rol, deve ser autorizado pela operadora quando houver uma das duas situações:

• comprovação da eficácia, à luz das ciências da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico; ou
• recomendação da Conitec, ou de pelo menos um órgão de avaliação de tecnologias em saúde de renome internacional, desde que a tecnologia também seja aprovada para os nacionais daquele país.

Os parâmetros fixados pelo STF

Ao examinar a constitucionalidade da Lei 14.454/2022, o Supremo Tribunal Federal manteve a regra, mas estabeleceu que a cobertura fora do rol depende de requisitos cumulativos. Entre eles: prescrição por profissional habilitado, ausência de negativa expressa da ANS sobre a incorporação daquela tecnologia (ou de análise pendente), inexistência de alternativa terapêutica adequada no rol, comprovação de eficácia e segurança com evidência científica de alto nível e registro na Anvisa.

Na prática, isso desloca o centro da disputa para o relatório médico. Não basta o médico prescrever. É preciso que o relatório explique por que as opções do rol não servem para aquele paciente e qual é o respaldo científico da escolha.

Uso off-label: indicação fora da bula

Off-label é o uso de um medicamento registrado na Anvisa para uma indicação, dose, via ou faixa etária que não consta na bula aprovada. Não é uso ilegal nem clandestino. É prática médica reconhecida, frequente em oncologia, reumatologia, neurologia e doenças raras, em que a bula costuma ficar atrás do avanço da literatura científica.

As operadoras costumam enquadrar o off-label como “tratamento experimental”, que a Lei 9.656/98 exclui da cobertura obrigatória. Essa equiparação é tecnicamente frágil. Experimental é o tratamento cuja eficácia e segurança ainda estão em pesquisa, normalmente sem registro sanitário. Um medicamento registrado, prescrito com base em evidência publicada, não se encaixa nessa definição só porque a bula não menciona aquela doença.

Os tribunais têm reconhecido que a condição de off-label, isoladamente, não justifica a negativa quando o medicamento tem registro na Anvisa e há respaldo científico para a prescrição. Após a Lei 14.454/2022, esse respaldo deve ser demonstrado nos termos dos critérios descritos na seção anterior.

O ponto de atenção é o mesmo: a qualidade da fundamentação médica. Uma prescrição off-label sustentada por diretrizes de sociedades médicas e estudos publicados tem posição muito diferente de uma prescrição sem nenhuma referência.

Medicamento de uso domiciliar: a exceção que mais gera negativa

A Lei 9.656/98 exclui da cobertura obrigatória o fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar. Essa é, com frequência, a negativa com maior chance de ser válida. Mas a regra tem exceções expressas.

A principal são os antineoplásicos orais: medicamentos para tratamento do câncer tomados em casa, por via oral. Desde a alteração promovida pela Lei 12.880/2013, eles têm cobertura obrigatória, assim como os medicamentos para controle de efeitos adversos relacionados, nos termos do rol.

Há outras situações em que a exclusão domiciliar não se aplica:

• medicamentos administrados em clínica, hospital ou ambiente ambulatorial, como infusões intravenosas de imunobiológicos ou quimioterápicos;
• medicamentos previstos no rol com diretriz de utilização específica que inclua a aplicação fora do ambiente hospitalar;
• contratos que preveem cobertura mais ampla que a mínima legal, o que exige leitura do instrumento.

Por isso, a forma de administração prescrita importa. Um mesmo princípio ativo pode ter versão subcutânea para aplicação domiciliar e versão intravenosa aplicada em clínica, com tratamento jurídico diferente.

Motivos de negativa e como avaliá-los

A tabela abaixo resume os fundamentos mais usados pelas operadoras e o peso técnico de cada um.

Motivo alegado pela operadora	Avaliação técnica
Custo elevado	Não é hipótese de exclusão prevista em lei. Negativa sem outro fundamento tende a ser abusiva.
Medicamento fora do rol da ANS	Insuficiente por si só. Exige análise dos critérios da Lei 14.454/2022 e dos parâmetros fixados pelo STF.
Uso off-label	Insuficiente por si só, se o medicamento tem registro na Anvisa e há respaldo científico para o uso.
Tratamento experimental	Válido quando o tratamento está em pesquisa ou sem registro. Não se aplica automaticamente ao off-label.
Sem registro na Anvisa	Em regra, negativa válida. A jurisprudência é pacífica nesse sentido.
Importado não nacionalizado	Exclusão prevista em lei. Deixa de valer se o medicamento obtém registro no Brasil.
Uso domiciliar	Válido em regra, salvo antineoplásicos orais, administração em ambiente clínico e cobertura contratual ampliada.
Doença sem cobertura contratual	Depende do contrato e da segmentação. Planos referência devem cobrir as doenças da Classificação Internacional de Doenças.

Note que vários motivos convivem na mesma negativa. É comum a operadora citar “fora do rol” e “off-label” ao mesmo tempo. A análise precisa enfrentar cada fundamento separadamente.

O que diz a lei

A base normativa da cobertura de medicamentos está concentrada em poucas normas.

A Lei 9.656/98 é a Lei dos Planos de Saúde. O art. 10 define o plano-referência, a cobertura mínima e as exclusões permitidas, entre elas o tratamento experimental, o medicamento importado não nacionalizado e o medicamento para tratamento domiciliar. O art. 12 traz as exceções, como a cobertura de antineoplásicos orais.

A Lei 14.454/2022 alterou a Lei 9.656/98 para definir o rol da ANS como referência básica e estabelecer os critérios de cobertura de tratamentos não previstos nele. A constitucionalidade dessa lei foi confirmada pelo Supremo Tribunal Federal, com a fixação dos requisitos cumulativos já descritos.

O Código de Defesa do Consumidor se aplica aos contratos de plano de saúde (exceto os de autogestão, conforme entendimento consolidado). O art. 47 do CDC determina que cláusulas contratuais sejam interpretadas da maneira mais favorável ao consumidor. O art. 51, IV, considera nulas as cláusulas que colocam o consumidor em desvantagem exagerada ou são incompatíveis com a boa-fé.

No plano regulatório, a ANS publica e atualiza o rol, as diretrizes de utilização e as normas sobre atendimento ao beneficiário. Essas normas obrigam a operadora a informar o motivo da negativa por escrito quando o beneficiário solicita.

No processo judicial, o art. 300 do Código de Processo Civil permite a concessão de tutela de urgência quando há probabilidade do direito e perigo de dano. Em tratamentos de doenças graves, esse é o instrumento usado para obter o medicamento antes da sentença.

Quando vale procurar advogado

Algumas etapas o beneficiário consegue conduzir sozinho. A primeira é exigir a negativa por escrito, com o fundamento da recusa e o número de protocolo. A segunda é pedir ao médico um relatório completo. A terceira é registrar reclamação nos canais da ANS, que encaminha a demanda à operadora para resposta em prazo regulamentar.

Em parte dos casos, a reclamação administrativa resolve. Especialmente quando a negativa é genérica ou se apoia apenas no custo.

A atuação de advogado passa a ser recomendável quando:

• a operadora mantém a negativa após a reclamação na ANS;
• o tratamento é urgente e a demora pode agravar o quadro clínico;
• a negativa combina fundamentos técnicos, como fora do rol e off-label, que exigem enfrentamento jurídico específico;
• o paciente já pagou o medicamento por conta própria e quer pleitear reembolso;
• o tratamento é contínuo e o plano autoriza ciclos isolados, obrigando a nova discussão a cada mês.

Nesses cenários, o trabalho técnico começa antes da ação. Envolve verificar se o relatório médico atende aos critérios da Lei 14.454/2022, identificar se há alternativa no rol e por que ela não serve, e checar o registro e a indicação do medicamento na Anvisa. Um pedido de tutela de urgência bem instruído depende disso.

Quando o medicamento não tem registro na Anvisa, a via contra o plano costuma ser limitada. A discussão pode migrar para o fornecimento pelo SUS, que segue regras próprias e envolve a responsabilidade dos entes públicos. É uma análise diferente, que também precisa ser feita caso a caso.

Mais informações sobre a atuação do Mercado Advogados nessa área estão na página de Direito da Saúde: visão geral.

O valor do medicamento não decide a obrigação de cobertura. O que decide é o enquadramento: rol, registro na Anvisa, uso off-label, forma de administração e qualidade da fundamentação médica. Depois da Lei 14.454/2022, o espaço para negar tratamento apenas porque ele não está na lista da ANS ficou menor, mas a exigência de prova científica ficou maior.

Quem recebe uma negativa deve começar pelos documentos: negativa por escrito, contrato e relatório médico detalhado. Com eles em mãos, é possível saber se a recusa tem base legal e qual é o caminho adequado.